Un equipo de la Universidad Laval y el Centro de Investigación Cerebral CERVO (Canadá) ha demostrado la eficacia en ratones de una nueva terapia que aborda la manifestación principal de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

En su estudio, publicado en la revista Journal of Clinical Investigation, los investigadores desarrollaron un anticuerpo que reduce el número de agregados de proteínas TDP-43 en los cerebros de ratones con ELA, lo que produce mejoras significativas en su rendimiento cognitivo y motor.

No existe opción para esta enfermedad, que afecta a uno de cada 1.000 adultos

"La ELA se caracteriza por una degeneración de las neuronas que controlan la actividad muscular. Provoca un debilitamiento progresivo de los brazos y las piernas, seguido de parálisis y, de dos a cinco años más tarde, problemas respiratorios que llevan a la muerte. No existe tratamiento para esta enfermedad, que afecta a 1 de cada 1.000 adultos", explica el investigador principal, Jean-Pierre Julien.

El doctor Julien y su equipo ya habían demostrado en trabajos anteriores que la proteína TDP-43 estaba sobreexpresada en las médulas espinales de las personas con ELA. Esta sobreexpresión conduce a la formación de agregados de TDP-43 en las células nerviosas y a una respuesta inflamatoria exagerada que aumenta la vulnerabilidad de las neuronas.

En su nueva investigación, produjeron un anticuerpo que se dirige a la proteína TDP-43. Insertaron el material genético que codifica este anticuerpo en virus que luego se inyectaron en el sistema nervioso de ratones que producen agregados de TDP-43. "Posteriormente, observamos una reducción en el número de agregados de esta proteína. También encontramos una disminución en la respuesta inmune y una mejora significativa en el rendimiento motor y cognitivo de los ratones", detalla.