En la aniridia congénita el signo más conocido es la ausencia del iris, sin embargo, existen otros problemas asociados de importante repercusión clínica para el afectado. Por un lado, la aniridia predispone a una alta tensión ocular, producida por un fallo en la evacuación del líquido del interior del ojo, por lo que se acumula demasiado líquido, y por tanto, presión en su interior. Si no se vigila y sube demasiado puede dañar el nervio óptico con pérdida de visión irreversible (glaucoma). Esta afección sería abordable por medicación o por cirugía.

Sin embargo, el ojo anirídico está predispuesto a otra patología más complicada que es la alteración del limbo esclerocorneal. La córnea es el epitelio que cubre el iris y la pupila. Es transparente y está continuamente lubrificada por las lágrimas, es la parte del ojo más expuesta a los agentes externos, y por lo tanto más expuesta a las infecciones o lesiones. De ahí la importancia de su gran capacidad de regeneración de sus células. La reproducción de células cornéales parte de las células madre situadas en el limbo, zona limítrofe entre la córnea y la conjuntiva. Un déficit o fallo en la reproducción de células madre (como les sucede a los afectados de aniridia) ocasiona la pérdida de la capacidad regenerativa de la córnea, tendiendo a opacificarse, vascularizarse o ulcerarse. Esto puede tratarse quirúrgicamente haciendo un trasplante de córnea o queratoplastia o un raspado de córnea (queratectomía) y transplante de limbo.

Desde hace una década el equipo José Luis Güell, director de la Unidad de Cornea y Cirugía Refractiva del Instituto de Microcirugía Ocular (IMO), investiga formas de cultivar células madre en el laboratorio para ser trasplantadas al ojo anirídico. Según manifiesta José Luis Güell, en este tiempo "por un lado, hemos conseguido cultivar células madre a partir de biopsias de familiares vivos del paciente sin la enfermedad hereditaria. Y por otro, se ha logrado manipular genéticamente estas células para que sean inmunológicamente compatibles con las del receptor, así las células amnióticas ayudan a la regeneración corneal". Si bien el doctor hace una valoración positiva a medio y largo plazo del tratamiento sobre esta afección, puntualiza que "mediáticamente la investigación con células madre está de moda, pero a la práctica está menos de moda de lo que se quisiera pues requiere gran inversión económica, logística, etc."